טרשת נפוצה אמייטרופי: פרספקטיבות של טיפול

תוֹכֶן

  • זה צדית מסתורית amyotrophic טרשת
  • לקוחות פוטנציאליים לטיפול בטרשת נפוצה אמיוטרופית לרוחב


  • זה צדית מסתורית amyotrophic טרשת


    טרשת נפוצה אמיוטרופית לרוחב - מחלה קשה ולעט לימוד, למרות העובדה כי מחקרים רבים הוחזקו במשך עשרות שנים. שיטה יעילה למדי של טיפול ולא נמצא. כמה מדענים מאמינים כי תפקיד חשוב בשחזור נוירונים מוטוריים פגומים או אפילו ביצירת תאי גזע חדשים ניתן לשחק עם יכולתם להבדיל לתוך ריבוי של שורות תאים.

    טרשת נפוצה אמיוטרופי, הידועה גם בשם המחלה לו גריגה, היא מחלה פרוגרסיבית, המתבטאת בפיתוח ההדרגה וההפצה של חולשה וניוון של השרירים המושפעים של המטופל. מדינה כזו מובילה לתפקוד לקוי של שרירים, חוסר יכולת ובסופו של דבר למוות או לתלות מתמדת באמצעי הנשימה, שמגיע בממוצע 3 שנים לאחר החולשה של השרירים מאובחנת.

    כ -5% -10% עם טרשת נפוצה אמייטרופי לרוחב יש קרובי משפחה עם מחלה כזו. רוב המקרים של הצדדים של טרשת נפוצה amyotrophic לרוחב (90% ל 95%) יש אופי סדיר, לעתים קרובות הנובעים «לגמרי לא צפוי», אבל יש צורה נדירה של טרשת נפוצה אמיוטרופית לרוחב, אשר ניתן לייחס ב -3 אזורים מערביים של האוקיינוס ​​השקט: גואם, חצי האי קי ביפן ובגינאה החדשה המערבית. גורמים איציולוגיים רבים קשורים לעובדה שתהליך התשישות נותר בלתי מובן ולא מוסבר.

    גורמים המנוהלים שרשרת של אירועים המובילים למותם של נוירונים מוטוריים אינם ידועים. ניתן להניח כי הגן השתנה מוביל לפיתוח של חומר רעיל, אשר משיקה את תהליך המחלה. גם ב -15% -20% מהמשפחות שיש להם גן מוטט, מנגנון הפעולה שלה, מואצת את תחילת המחלה, לא ידועה. אנחנו גם לא ידועים את הסיבות להתרחשות של מחלה כזו בגילאים שונים ושיעור ההתקדמות שלה, הקשורים מוטציות ספציפיות של הגן, כמו גם את הסיבה של תחלואה לא שלמה (רוב נושאות הגן מושפעים, אבל לא כל).

    ואפילו פחות מודעים לסיבות למחלה במקרים ספורדיים של האזור המערבי של האוקיינוס ​​השקט. הגורם הישיר של חולשת שרירים ותשישותם - אובדן פרוגרסיבי של נוירונים מוטוריים שרירים. תאים עצבים הממוקמים בחוט השדרה או בתא המטען הקשורים ישירות לשרירים (נוירונים מוטוריים נמוכים), ובקליפת המוח (נוירונים המנוע העליונים) הקשורים נוירונים מוטוריים נמוכים יותר. תאים עצבים ושרשראות כי הם בחלק הקדמי של המוח יכול להיות מושפע גם (נוירונים מנוע נתעב).

    אין שיטת טיפול יכול לעכב או לצייר את הפיתוח של טרשת נפוצה אמייטרופי לרוחב. יש שיטה מומלצת של טיפול (בעזרת Riluzole), אשר יכול להוסיף 2-3 חודשים לתוחלת החיים הממוצעת של המטופל עם טרשת נפוצה amyotroph לרוחב. דבקות זהירה בתזונה ואת השימוש בזמן של תמיכה לא פולשנית לנשימה יכול להרחיב את המסגרת הזמנית של חייו של המטופל במשך עוד 6-12 חודשים.

    לקוחות פוטנציאליים לטיפול בטרשת נפוצה אמיוטרופית לרוחב


    טרשת נפוצה אמייטרופי: פרספקטיבות של טיפולתאי גזע הם תאים שלא עברו בידול ולא רכשו פונקציות ספציפיות; יש להם פוטנציאל של ריפוי עצמי, לחלק ולהבדיל לתוך סוגי תאים ספציפיים. הבדל של תאי גזע בתאי מבוגרים מתואם בבירור; אחרת, צמחים מורכבים או בעלי חיים יכול להתקיים, עם הרקמות שלהם interrelated והאיברים שלהם. בניגוד לגזע, בוגרת או תאים מובחנים ליצור מבנים ספציפיים ולבצע פונקציות מסוימות ובמקרים רבים לאבד את היכולת לחלוק ולהתרבות.
    ממאיר או «Dedifferentiated» תאים שונים מן גזע ונורמלי המתמחה בכך שהם מחולקים ללא שליטה ולבצע את הסכנה של הטיפוח של הגוף. הבחנה של תא גזע צריך להפעיל, לקבל את הכיוון הנכון ולכבות כך בדים הדרושים בנויים במערכות איברים שונות. תאי גזע, כולל תאי גזע עצבים, מעצם ההגדרה נמצאים בעוברים. תאי גזע ניתן למצוא בדם טבורי. אצל מבוגרים, תאים אלה נמצאים מוח העצם ואיברים אחרים שבהם נדרשת ריפוי עצמי בשליטה.

    שאלת מוסיקה של מחקר על אדם בשלב מוקדם של תאי גזע, עם דגש על הסיכונים של ניסויים קליניים מוקדמים. דיווחים של השתלת תאי גזע שנערכו בסין מבלי לבחון מומחים עצמאיים של נתונים אובייקטיביים עבור כל חולה לפני, מיד לאחר ואחרי זמן רב לאחר ההשתלה, לא לספק את המידע המדעי הדרוש להקים את הבטיחות ואת האפקטיביות של שיטה זו.
    «זה קריטי כי מדענים ורופאים זהירים, מתכננים מחקר מדעי לחלוטין, ובמיוחד צריך להתמקד ניסויים מעבדה מפתח שיכולים לספק תשובות לשאלות רבות כי הם עכשיו מול שיטה טיפולית זו», - כתוב לוסי ברוג'הן, מנהל המדע וסגן נשיא העמותה «בַּס» (טרשת נפוצה אמייטרופי לרוחב). - «על מנת לטיפול כזה להיות בטוח והיתה לו אפשרות לשימוש קליני, יש צורך כי הנכסים והמורכבות של תאי גזע שונים.» בתגובה למגבלת מחקר תאי גזע, אשר יכול לקבל מימון פדרלי, האקדמיה האמריקנית של נוירולוגיה ואגודת הנוירולוגיה האמריקאית - שתי ארגונים מקצועיים מובילים של נוירולוגים בארצות הברית - ביטא ביטחון שעובדים עם תאי גזע עובריים ומבוגרים צריכים שבוצעו בקפידה ובשליטה קפדנית. חברי ארגונים אלה והציבור מודאגים לגבי שמירת הסטנדרטים האתיים החשובים במחקרי תאי גזע עובריים.

    ישנם שני מעגל של בעיות מדעיות. ראשית, בשל העובדה כי ההסתברות להצלחה של מחקר נפרד נמוכה למדי, לפיתוח מהיר נוסף, יש צורך במחקרים מקבילים בכיוונים שונים. מהות המחקר - דוגמאות ושגיאות המזהות הוראות לא יעילות, ובכך מאפשרות לך להתמקד בהבטחה יותר. בין תחילת המחקר המדעי לשימוש קליני בשיטה מתרחשת בדרך כלל.

    לכן, כל עיכוב בקביעת הפוטנציאל הטיפולי של השיטה מוביל לעיכוב בהקדמה של שיטת טיפול זו. שנית, חיסול סוגים מסוימים של מחקר ממימון פדרלי יכול להוביל לאובדן מחקרים כאלה בתחום ההשקפה של המדינה והפסד של שליטה בהם, וכן למעבר של מחקרים אלה למדינות אחרות. וזה עלול לגרום נזק לחולים ספציפיים וגם הקהילה כולה של חולים, רופאים ומדענים.

    מחקרים על תאי גזע מעניקים לקוות לחולים עם טרשת נפוצה לרוחב ונותנים לפיתוח של שיטות טיפול חדשות המאטות את ההתקדמות של המחלה. אבל תקווה זו צריכה להיות משולבת בזהירות, שכן המחקר של תאי גזע עדיין בשלב מוקדם בכלל, ועם טרשת נפוצה אמייטרופי, בפרט, כמו גם בשל היעילות המוגבלת של כל ההשפעות הפרמקולוגיות על עכברים מהונדס חולים עם טרשת נפוצה רטרופית לרוחב. במחקרים עתידיים של תאי גזע, רופאים, מדענים, כמו גם חולים אשר משתתפים בהם, צריך לשים לב לסוגיות של אתיקה קפדנית מדעית.

    Leave a reply